Präklinische Proof-of-Concept-Studien für seltene Krankheiten (R21 Klinische Studie nicht erlaubt)

Diese Förderbekanntmachung (NOFO) stellt Mittel zur Durchführung von Wirksamkeitsstudien in einem etablierten präklinischen Modell für seltene Krankheiten bereit, um zu zeigen, dass ein vorgeschlagenes therapeutisches Mittel eine weitere Entwicklung rechtfertigt. Zusätzlich zur präklinischen Wirksamkeit würden begleitende pharmakodynamische und pharmakokinetische Studien unterstützt. Therapeutische Mittel umfassen kleine Moleküle, Biologika oder biotechnologisch hergestellte Produkte. Das Ziel dieser NOFO ist es, die therapeutische Entwicklung für eine Vielzahl seltener Krankheiten voranzutreiben, indem Projekte so weit gefördert werden, dass sie nachfolgende Investitionen anziehen, die die vollständige Entwicklung eines Investigational New Drug (IND)-Antrags oder den Fortschritt zu klinischen Studien im Falle einer Umwidmung oder Neupositionierung unterstützen.