Translationale Bemühungen zur Weiterentwicklung genbasierter Therapien für ultrarare neurologische und neuromuskuläre Erkrankungen (U01 – Klinische Studie optional)

Beschreibung

Das Ultra-Rare Gene-Based Therapy (URGenT)-Netzwerk unterstützt IND-ermöglichende Studien (Investigational New Drug) und Planungsaktivitäten für die First-in-Human (FIH)-klinische Prüfung von genbasierten oder transkriptgerichteten Therapeutika, wie Oligonukleotiden und viral-basierten Gentherapien, für ultrarare neurologische oder neuromuskuläre Erkrankungen. Ziel dieser Ausschreibung ist es, die Entwicklung eines vielversprechenden klinischen Kandidaten mit robuster biologischer Begründung und nachgewiesenen Proof-of-Concept (POC)-Daten für den beabsichtigten Ansatz in einem für eine bestimmte Patientenpopulation relevanten Modellsystem hin zu einer IND-Einreichung und dem Beginn einer klinischen Studie zu beschleunigen.

Offizielle Quelle

Beneficiarios elegibles

• Native American tribal organizations (other than Federally recognized tribal governments)
• City or township governments
• State governments
• Special district governments
• Others (see text field entitled "Additional Information on Eligibility" for clarification)
• Private institutions of higher education
• Public and State controlled institutions of higher education
• Native American tribal governments (Federally recognized)
• Independent school districts
• For profit organizations other than small businesses
• County governments
• Small businesses
• Nonprofits having a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Nonprofits that do not have a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Public housing authorities/Indian housing authorities