Estudios preclínicos de prueba de concepto para enfermedades raras (R21 Ensayo clínico no permitido)

Este aviso de oportunidad de financiación (NOFO) proporciona financiación para realizar estudios de eficacia en un modelo preclínico establecido de enfermedad rara para demostrar que un agente terapéutico propuesto justifica un mayor desarrollo. Además de la eficacia preclínica, se apoyarían los estudios farmacodinámicos y farmacocinéticos acompañantes. Los agentes terapéuticos incluyen moléculas pequeñas, productos biológicos o productos derivados de la biotecnología. El objetivo de este NOFO es impulsar el desarrollo terapéutico para una variedad de enfermedades raras, avanzando proyectos hasta el punto en que atraerían inversiones posteriores que respalden el desarrollo completo de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) o la progresión a ensayos clínicos en el caso de la reutilización o el reposicionamiento.