Esfuerzos traslacionales para avanzar en terapias basadas en genes para trastornos neurológicos y neuromusculares ultrararos (U01 - Ensayo clínico opcional)

Descripción

La red de Terapia Basada en Genes Ultrarara (URGenT) apoya estudios que permiten la Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) y actividades de planificación para pruebas clínicas de Primer Uso en Humanos (FIH) de terapias basadas en genes o dirigidas a transcritos, como oligonucleótidos y terapias génicas basadas en virus, para trastornos neurológicos o neuromusculares ultrararos. El objetivo de este anuncio es acelerar el desarrollo de un candidato clínico prometedor con una sólida justificación biológica y datos de prueba de concepto (POC) demostrados para el enfoque previsto en un sistema modelo relevante para una población de pacientes específica, hacia la presentación de una IND y el inicio de un ensayo clínico.

Fuente oficial

Beneficiarios elegibles

• Native American tribal organizations (other than Federally recognized tribal governments)
• City or township governments
• State governments
• Special district governments
• Others (see text field entitled "Additional Information on Eligibility" for clarification)
• Private institutions of higher education
• Public and State controlled institutions of higher education
• Native American tribal governments (Federally recognized)
• Independent school districts
• For profit organizations other than small businesses
• County governments
• Small businesses
• Nonprofits having a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Nonprofits that do not have a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Public housing authorities/Indian housing authorities