Ultra Nadir Nörolojik ve Nöromüsküler Bozukluklar İçin Gen Temelli Tedavileri Geliştirmeye Yönelik Translasyonel Çabalar (U01 - Klinik Araştırma İsteğe Bağlı)

Açıklama

Ultra Nadir Gen Temelli Tedavi (URGenT) ağı, ultra nadir nörolojik veya nöromüsküler bozukluklar için oligonükleotitler ve viral tabanlı gen terapileri gibi gen temelli veya transkript odaklı tedavilerin İnsanlarda İlk (FIH) klinik testi için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) etkinleştirme çalışmalarını ve planlama faaliyetlerini desteklemektedir. Bu duyurunun amacı, belirli bir hasta popülasyonuyla ilgili bir model sistemde amaçlanan yaklaşım için sağlam biyolojik gerekçeye ve kanıtlanmış kavram kanıtı (POC) verilerine sahip umut vadeden bir klinik adayın IND başvurusu ve bir klinik araştırmanın başlatılması yönündeki gelişimini hızlandırmaktır.

Resmi kaynak

Beneficiarios elegibles

• Native American tribal organizations (other than Federally recognized tribal governments)
• City or township governments
• State governments
• Special district governments
• Others (see text field entitled "Additional Information on Eligibility" for clarification)
• Private institutions of higher education
• Public and State controlled institutions of higher education
• Native American tribal governments (Federally recognized)
• Independent school districts
• For profit organizations other than small businesses
• County governments
• Small businesses
• Nonprofits having a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Nonprofits that do not have a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Public housing authorities/Indian housing authorities