DoW Amyotrophe Lateralsklerose Forschungsprogramm, Therapeutische Entwicklungsförderung

Zusammenfassung: Das Amyotrophe Lateralsklerose Forschungsprogramm (ALSRP) Therapeutische Entwicklungsförderung (TDA) für das Geschäftsjahr 2026 (FY26) unterstützt Forschung, die von der präklinischen Validierung therapeutischer Leitkandidaten bis hin zu Studien reicht, die die Einreichung eines Investigational New Drug (IND)-Antrags bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) ermöglichen. Die vorgeschlagenen Studien sollen empirischer Natur und produktorientiert sein. Bewerber mit begrenzter Erfahrung in der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) werden dringend ermutigt, Mitarbeiter mit umfassender Erfahrung in den relevanten ALS-Modellsystemen, Endpunkten und der Pathophysiologie einzubeziehen.

Anträge, die durch diese Förderung unterstützt werden, müssen mit vorhandenen Leitverbindungen beginnen und bereits Proof-of-Concept-Wirksamkeitsdaten in mindestens einem geeigneten präklinischen ALS-Modellsystem, einschließlich Ganzkörper- und Zellmodellsystemen, nachweisen.

Besondere Merkmale: Mechanismus-spezifische, prädiktive/kohortenselektive, Zielbindung und pharmakodynamische Biomarkerentwicklung, parallel zur Haupttherapieanstrengung, ist ein kritischer Bestandteil der FY26 ALSRP Therapeutischen Entwicklungsförderung. Wenn geeignete mechanismus-spezifische Biomarker bereits verfügbar oder derzeit in Entwicklung sind, muss in der Bewerbung ersichtlich sein, wie die bestehenden Biomarker das Studiendesign, die Patientenauswahl und die Effizienz oder Interpretation des vorgeschlagenen ALS-Therapieansatzes verbessern werden. Die Entwicklung von …