Ensayos clínicos para el avance de intervenciones innovadoras para enfermedades neurodegenerativas

Resultado esperado:

Este tema tiene como objetivo apoyar actividades que permitan o contribuyan a uno o varios impactos esperados del destino “Abordar enfermedades y reducir la carga de la enfermedad”. Para ello, las propuestas bajo este tema deben aspirar a ofrecer resultados que estén dirigidos, adaptados y contribuyan a todos los siguientes resultados esperados:

• Las comunidades científicas y clínicas hacen un uso efectivo del conocimiento, datos, tecnologías, herramientas, métodos, mejores prácticas y capacitaciones de vanguardia para sustentar y complementar el desarrollo de intervenciones innovadoras destinadas a tratamientos más efectivos para enfermedades neurodegenerativas.
• Las comunidades científicas y clínicas se benefician del intercambio de datos, conocimientos y mejores prácticas, fortaleciendo así su colaboración en la UE, los Países Asociados y más allá.
• Las comunidades científicas y clínicas hacen un uso amplio de bases de datos relevantes y/o las integran con infraestructuras existentes para el almacenamiento y el intercambio de datos recopilados de acuerdo con los principios FAIR^[1], fomentando así un mayor uso de los datos.
• Los responsables políticos, los financiadores, las comunidades científicas y clínicas, las organizaciones de pacientes, los reguladores y otros organismos relevantes están informados de los avances de la investigación y los requisitos para una implementación generalizada de las intervenciones terapéuticas innovadoras y los enfoques complementarios.
• Los pacientes y cuidadores participan constructivamente en la investigación, asegurando que se atiendan sus necesidades, con el objetivo de beneficiarse tangiblemente de las intervenciones.

Alcance:

Las enfermedades neurodegenerativas representan una gran carga para los pacientes, cuidadores, sistemas de salud y la sociedad. Dadas las limitaciones de las soluciones terapéuticas actuales, incluyendo que abordan principalmente los síntomas en lugar de las causas subyacentes y pueden tener efectos secundarios graves, junto con la creciente prevalencia de enfermedades neurodegenerativas en una población que envejece, existe una enorme necesidad de desarrollar soluciones terapéuticas más innovadoras, seguras y efectivas para estas enfermedades. Para mejorar aún más su seguridad y eficacia, la solución terapéutica basada en una sustancia activa debe combinarse/complementarse con otro enfoque multidisciplinario (por ejemplo, cambios en el estilo de vida, entrenamiento cognitivo, terapias de rehabilitación). Juntos, esta intervención innovadora debería conducir a una mejor calidad de vida y reducir el impacto social de estas enfermedades.

Se excluyen las enfermedades neurodegenerativas raras^[2].

Las propuestas deben abordar la mayoría de los siguientes aspectos:

• Realizar ensayos clínicos rigurosos en etapa temprana^[3] sobre la seguridad y eficacia de las intervenciones innovadoras y su modo de administración, asegurando cohortes/tamaños de muestra adecuados con una representación adecuada de la población de pacientes, incluyendo en términos de edad, sexo y etnia.
• A través de los ensayos clínicos y en la medida de lo posible de estudios adicionales, obtener una mayor comprensión de los mecanismos de acción potencialmente novedosos de las terapias innovadoras y los enfoques complementarios. Esto podría implicar análisis de imágenes (por ejemplo, resonancia magnética, ultrasonido, imágenes nucleares), así como firmas fisiológicas, moleculares, bioquímicas u ómicas que revelen posibles perturbaciones antes de la intervención y la recuperación/mejora posterior, y podría conducir al desarrollo de criterios de valoración sustitutos. Esta información debería abrir el camino a intervenciones y enfoques más personalizados.
• Utilizar y/o desarrollar tecnologías, incluidas las digitales (por ejemplo, Inteligencia Artificial (generativa) - IA^[4], tecnologías portátiles) para ayudar a implementar y monitorear la eficacia a largo plazo de la(s) intervención(es), así como a manejar el trastorno y/o monitorear su progresión (por ejemplo, con tecnologías discretas adecuadas para el monitoreo de pacientes en el hogar y en…