Fase 1, incluidos los ensayos clínicos de primera administración en humanos, para probar medicamentos guiados por biomarcadores o intervenciones de tratamiento multimodal para pacientes con cánceres raros o muy raros o subtipos de cáncer

Resultado esperado:

Las propuestas bajo este tema deben tener como objetivo ofrecer resultados que estén dirigidos y adaptados a, y contribuyan a todos los siguientes resultados esperados:

• Los pacientes con cánceres raros o muy raros o subtipos de cáncer tienen acceso a medicamentos guiados por biomarcadores prometedores y adaptados o a intervenciones de tratamiento multimodal a través de la participación en ensayos clínicos posteriores o programas nacionales o regionales de uso compasivo por parte de las autoridades sanitarias;
• Investigadores, médicos, innovadores, empresas de nueva creación, spin-off y spin-out, PYMES, organizaciones benéficas o fundaciones y otros profesionales de diferentes disciplinas y sectores tienen acceso a tecnología innovadora, dispositivos médicos o medicamentos prometedores guiados por biomarcadores para su posterior validación o comercialización;
• Los proveedores de atención médica nacionales, los responsables políticos y las autoridades en las regiones europeas, los Estados miembros de la UE y los países asociados tienen evidencia temprana de seguridad y eficacia para apoyar pruebas adicionales de medicamentos guiados por biomarcadores asequibles o intervenciones de tratamiento multimodal que beneficien a los pacientes con cánceres raros o muy raros en sus sistemas de atención médica;

Alcance:

Los pacientes con cánceres raros y muy raros en los Estados miembros de la UE y los países asociados a menudo presentan una enfermedad avanzada debido a un diagnóstico tardío y tienen acceso a pocas opciones de tratamiento. Por lo tanto, estos pacientes suelen tener una supervivencia general a los 5 años más baja que aquellos con cánceres más comunes y enfrentan desafíos con el acceso oportuno a un pequeño número de ensayos clínicos de fase 1 apropiados, a pesar de las buenas tasas de control de la enfermedad, para validar medicamentos guiados por biomarcadores o intervenciones de tratamiento multimodal dirigidas a su enfermedad y adaptadas a un panorama de atención médica de oncología de precisión cada vez mayor.

Las propuestas deben abordar todo lo siguiente:

• Cuando aún sea relevante y necesario, finalizar la validación preclínica de fármacos prometedores guiados por biomarcadores, para indicaciones de cáncer raras o muy raras a través de modelos de investigación in vivo y/o ex vivo y/o in silico. Se debe considerar la reutilización de fármacos. Los datos deben desglosarse por biología tumoral, sexo, género, edad y otras variables relevantes, como medidas de nivel socioeconómico o etnia;
• Validar la seguridad y eficacia tempranas de medicamentos innovadores o como parte de intervenciones de tratamiento multimodal en fase 1, incluidos los ensayos clínicos multicéntricos de primera administración en humanos, considerando nuevos diseños de ensayos, para y con pacientes con cánceres raros o muy raros y sus cuidadores/familias;
• Los criterios de valoración primarios y secundarios de los ensayos clínicos deben respaldar la seguridad, la eficacia y los resultados informados por los pacientes. Dichos criterios de valoración deben definirse junto con los pacientes y sus cuidadores a través de una investigación que estimule la innovación social y apoye la participación del usuario final utilizando modelos de investigación participativos.
• Todos los conjuntos de datos producidos deben describirse con registros de metadatos en el catálogo de conjuntos de datos de la UE del Espacio Europeo de Datos Sanitarios, mientras que todas las herramientas y modelos deben aprovechar las infraestructuras de investigación europeas actuales, deben seguir los principios de la ciencia abierta y ponerse a disposición a través de la futura plataforma UNCAN.eu;
• Los solicitantes deben incluir pruebas del asesoramiento de los reguladores sobre el diseño de los ensayos clínicos, incluir una combinación adecuada de partes interesadas de diversas disciplinas y autoridades sanitarias regionales y nacionales, y proporcionar detalles del estudio(s) clínico(s) en el anexo dedicado utilizando la plantilla proporcionada en el sistema de envío;

Se pedirá a las propuestas exitosas que se unan al grupo de 'Diagnóstico y tratamiento' para la Misión del Cáncer de la UE y deben incluir un presupuesto para la creación de redes, la asistencia a reuniones y actividades conjuntas. La Comisión...