DoW Programma di ricerca sulla sclerosi lateral amiotrofica, Premio per lo sviluppo terapeutico

Sintesi: Il premio per lo sviluppo terapeutico (TDA) del programma di ricerca sulla sclerosi lateral amiotrofica (ALSRP) per l'anno fiscale 2026 (FY26) sostiene la ricerca che spazia dalla validazione preclinica di lead terapeutici fino agli studi abilitanti l'Investigational New Drug (IND) della U.S. Food and Drug Administration (FDA). Gli studi proposti dovrebbero essere di natura empirica e orientati al prodotto. I richiedenti con esperienza limitata nella sclerosi lateral amiotrofica (ALS) sono fortemente incoraggiati a includere collaboratori con sostanziale esperienza nei sistemi modello ALS rilevanti, negli endpoint e nella patofisiologia.

Le domande sostenute da questo premio devono iniziare con i composti leader in mano e devono già dimostrare dati di efficacia di prova di concetto in almeno un sistema modello preclinico appropriato di ALS, inclusi i sistemi modello cellulari e su intero animale.

Caratteristiche distintive: Lo sviluppo di biomarcatori specifici per il meccanismo, predittivi/selettivi per coorte, di impegno del target e farmacodinamici, in parallelo allo sforzo terapeutico principale, è una componente critica del premio per lo sviluppo terapeutico ALSRP FY26. Se biomarcatori specifici per il meccanismo sono già disponibili o attualmente in fase di sviluppo, deve essere evidente nella domanda come i biomarcatori esistenti miglioreranno il disegno della sperimentazione, la selezione dei pazienti e l'efficienza o l'interpretazione dell'approccio terapeutico ALS proposto. Sviluppo di ...