Fase 1, inclusi studi clinici first-in-human, per testare farmaci guidati da biomarcatori o interventi terapeutici multimodali per pazienti con tumori rari o molto rari o sottotipi di cancro

Expected Outcome:

Le proposte nell'ambito di questo argomento dovrebbero mirare a fornire risultati diretti e personalizzati, e contribuire a tutti i seguenti risultati attesi:

• I pazienti con tumori rari o molto rari o sottotipi di cancro hanno accesso a farmaci guidati da biomarcatori promettenti e personalizzati o a interventi terapeutici multimodali tramite la partecipazione a studi clinici successivi o a programmi nazionali o regionali di uso compassionevole da parte delle autorità sanitarie;
• Ricercatori, medici, innovatori^[1], startup, spin-off e spin-out, PMI, enti di beneficenza o fondazioni e altri professionisti di diverse discipline e settori hanno accesso a tecnologie innovative, dispositivi medici o farmaci promettenti guidati da biomarcatori per ulteriori convalide o commercializzazioni;
• I fornitori di assistenza sanitaria nazionali, i responsabili politici e le autorità nelle regioni europee, negli Stati membri dell'UE e nei Paesi associati dispongono di prove precoci di sicurezza ed efficacia per supportare ulteriori test di farmaci guidati da biomarcatori a prezzi accessibili o interventi terapeutici multimodali che beneficiano i pazienti con tumori rari o molto rari nei loro sistemi sanitari;

Scope:

I pazienti con tumori rari e molto rari^[2] negli Stati membri dell'UE e nei Paesi associati spesso presentano una malattia avanzata a causa di una diagnosi tardiva e hanno accesso a poche opzioni terapeutiche. Pertanto, questi pazienti hanno tipicamente una sopravvivenza globale a 5 anni inferiore rispetto a quelli con tumori più comuni e affrontano sfide con l'accesso tempestivo a un piccolo numero di studi clinici di fase 1 appropriati, nonostante buoni tassi di controllo della malattia^[3], per convalidare farmaci guidati da biomarcatori o interventi terapeutici multimodali che mirano alla loro malattia e adattati a un panorama sanitario di oncologia di precisione in continua evoluzione.

Le proposte dovrebbero affrontare tutti i seguenti punti:

• Quando ancora rilevante e richiesto, finalizzare la convalida preclinica di farmaci promettenti^[4] guidati da biomarcatori^[5], per indicazioni di cancro raro o molto raro attraverso modelli di ricerca in vivo e/o ex vivo e/o in silico. Dovrebbe essere considerata la riproposizione di farmaci^[6]. I dati dovrebbero essere disaggregati per biologia tumorale, sesso, genere, età e altre variabili rilevanti, come le misure di stato socio-economico o etnia;
• Convalidare la sicurezza e l'efficacia precoci di farmaci innovativi o come parte di interventi terapeutici multimodali nella fase 1, inclusi studi clinici first-in-human, multicentrici, considerando nuovi disegni di studio^[7], per e con pazienti con tumori rari o molto rari e i loro caregiver/familiari;
• Gli endpoint primari e secondari degli studi clinici dovrebbero supportare la sicurezza, l'efficacia e gli esiti riportati dai pazienti. Tali endpoint dovrebbero essere definiti insieme ai pazienti e ai loro caregiver attraverso una ricerca che stimoli l'innovazione sociale e supporti il coinvolgimento degli utenti finali utilizzando modelli di ricerca partecipativa.
• Tutti i set di dati prodotti dovrebbero essere descritti con record di metadati nel catalogo dei set di dati dell'UE dello Spazio europeo dei dati sanitari, mentre tutti gli strumenti e i modelli dovrebbero sfruttare le attuali infrastrutture di ricerca europee, dovrebbero seguire i principi della scienza aperta ed essere resi disponibili tramite la futura piattaforma UNCAN.eu;
• I candidati dovrebbero includere la prova del parere dei regolatori sulla progettazione degli studi clinici, includere un mix appropriato di stakeholder di varie discipline e autorità sanitarie regionali e nazionali, e fornire dettagli dello studio clinico nell'allegato dedicato utilizzando il modello fornito nel sistema di presentazione;

Le proposte selezionate saranno invitate a unirsi al cluster 'Diagnosi e trattamento' per la Missione UE contro il cancro^[8] e dovrebbero includere un budget per il networking, la partecipazione a riunioni e attività congiunte^[9]. La Commissione...