Approcci di screening innovativi e terapie per disturbi rilevabili nei neonati (R21 - Sperimentazione clinica opzionale)

Descrizione

Questa FOA incoraggia la ricerca pertinente allo sviluppo di nuovi approcci di screening e/o interventi terapeutici per condizioni potenzialmente fatali o invalidanti che sono state identificate attraverso lo screening neonatale, nonché per condizioni genetiche "ad alta priorità" per le quali lo screening potrebbe essere possibile nel prossimo futuro. Avere un test di screening accurato, così come dimostrare i benefici dell'intervento o del trattamento precoce, sono criteri importanti per includere una condizione in un pannello di screening neonatale. Questa FOA definisce una condizione "ad alta priorità" come una condizione per la quale lo screening non è attualmente raccomandato, ma i neonati con la condizione trarrebbero un beneficio significativo dall'identificazione e dal trattamento precoci.

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