Sperimentazioni cliniche per l'avanzamento di interventi innovativi per le malattie neurodegenerative

Risultato atteso:

Questo argomento mira a sostenere attività che abilitano o contribuiscono a uno o più impatti attesi della destinazione “Affrontare le malattie e ridurre il carico di malattia”. A tal fine, le proposte nell'ambito di questo argomento dovrebbero mirare a fornire risultati che siano diretti, adattati e contribuiscano a tutti i seguenti risultati attesi:

• Le comunità scientifiche e cliniche utilizzano efficacemente conoscenze, dati, tecnologie, strumenti, metodi, migliori pratiche e formazioni all'avanguardia per sostenere e integrare lo sviluppo di interventi innovativi volti a trattamenti più efficaci per le malattie neurodegenerative.
• Le comunità scientifiche e cliniche beneficiano dello scambio di dati, conoscenze e migliori pratiche, rafforzando così la loro collaborazione nell'UE, nei Paesi Associati e oltre.
• Le comunità scientifiche e cliniche fanno ampio uso di database pertinenti e/o li integrano con le infrastrutture esistenti per l'archiviazione e la condivisione dei dati raccolti secondo i principi FAIR^[1], incoraggiando così un ulteriore utilizzo dei dati.
• I responsabili politici, i finanziatori, le comunità scientifiche e cliniche, le organizzazioni di pazienti, le autorità di regolamentazione e altri organismi pertinenti sono informati dei progressi della ricerca e dei requisiti per un'ampia implementazione degli interventi terapeutici innovativi e degli approcci complementari.
• I pazienti e gli operatori sanitari sono impegnati in modo costruttivo nella ricerca, garantendo che le loro esigenze siano soddisfatte, con l'obiettivo di beneficiare tangibilmente degli interventi.

Ambito:

Le malattie neurodegenerative rappresentano un grave onere per i pazienti, gli operatori sanitari, i sistemi sanitari e la società. Date le limitazioni delle attuali soluzioni terapeutiche, incluso il fatto che esse affrontano principalmente i sintomi piuttosto che le cause sottostanti e possono avere gravi effetti collaterali, insieme alla crescente prevalenza delle malattie neurodegenerative in una popolazione che invecchia, vi è un'enorme necessità di sviluppare soluzioni terapeutiche più innovative, sicure ed efficaci per queste malattie. Per migliorare ulteriormente la loro sicurezza ed efficacia, la soluzione terapeutica basata su una sostanza attiva dovrebbe essere combinata/integrata con un altro approccio multidisciplinare (ad esempio, cambiamenti nello stile di vita, allenamento cognitivo, terapie riabilitative). Insieme, questo intervento innovativo dovrebbe portare a una migliore qualità della vita e ridurre l'impatto sociale di queste malattie.

Le malattie neurodegenerative rare sono escluse^[2].

Le proposte dovrebbero affrontare la maggior parte dei seguenti aspetti:

• Condurre rigorose sperimentazioni cliniche in fase iniziale^[3] sulla sicurezza e l'efficacia degli interventi innovativi e sulla loro modalità di somministrazione, garantendo coorti/dimensioni del campione adeguate con un'adeguata rappresentazione della popolazione di pazienti, anche in termini di età, sesso ed etnia.
• Attraverso le sperimentazioni cliniche e, per quanto possibile, studi aggiuntivi, acquisire ulteriori conoscenze sui potenziali nuovi meccanismi d'azione delle terapie innovative e degli approcci complementari. Ciò potrebbe comportare analisi di imaging (ad esempio, risonanza magnetica, ultrasuoni, imaging nucleare), nonché firme fisiologiche, molecolari, biochimiche o omiche che rivelano potenziali perturbazioni prima dell'intervento e recupero/miglioramento successivo, e potrebbe portare allo sviluppo di endpoint surrogati. Questa intuizione dovrebbe aprire la strada a interventi e approcci più personalizzati.
• Utilizzare e/o sviluppare tecnologie, comprese quelle digitali (ad esempio, Intelligenza Artificiale (generativa) - AI^[4], tecnologie indossabili) per aiutare a implementare e monitorare l'efficacia a lungo termine dell'intervento/i, nonché gestire il disturbo e/o monitorarne la progressione (ad esempio, con tecnologie discrete adatte al monitoraggio del paziente a casa e in …