Ensaios clínicos para o avanço de intervenções inovadoras para doenças neurodegenerativas

Resultado Esperado:

Este tópico visa apoiar atividades que permitam ou contribuam para um ou vários impactos esperados do destino “Combater doenças e reduzir a carga de doenças”. Para isso, as propostas sob este tópico devem visar a entrega de resultados que sejam direcionados, adaptados e que contribuam para todos os seguintes resultados esperados:

• As comunidades científicas e clínicas fazem uso eficaz de conhecimentos, dados, tecnologias, ferramentas, métodos, melhores práticas e formações de ponta para sustentar e complementar o desenvolvimento de intervenções inovadoras destinadas a tratamentos mais eficazes para doenças neurodegenerativas.
• As comunidades científicas e clínicas beneficiam do intercâmbio de dados, conhecimentos e melhores práticas, fortalecendo assim a sua colaboração na UE, nos Países Associados e além.
• As comunidades científicas e clínicas fazem uso extensivo de bases de dados relevantes e/ou as integram com infraestruturas existentes para armazenamento e partilha de dados coletados de acordo com os princípios FAIR^[1], incentivando assim o uso posterior dos dados.
• Os decisores políticos, financiadores, comunidades científicas e clínicas, organizações de pacientes, reguladores e outros organismos relevantes são informados sobre os avanços da pesquisa e os requisitos para uma implementação generalizada das intervenções terapêuticas inovadoras e abordagens complementares.
• Pacientes e cuidadores estão construtivamente envolvidos na pesquisa, garantindo que suas necessidades sejam atendidas, com o objetivo de se beneficiarem tangivelmente das intervenções.

Âmbito:

As doenças neurodegenerativas representam um grande fardo para pacientes, cuidadores, sistemas de saúde e sociedade. Dadas as limitações das soluções terapêuticas atuais, incluindo o fato de que elas abordam principalmente os sintomas em vez das causas subjacentes e podem ter efeitos colaterais graves, juntamente com a crescente prevalência de doenças neurodegenerativas em uma população envelhecida, há uma enorme necessidade de desenvolver soluções terapêuticas mais inovadoras, seguras e eficazes para essas doenças. Para aumentar ainda mais sua segurança e eficácia, a solução terapêutica baseada em uma substância ativa deve ser combinada/complementada com outra abordagem multidisciplinar (por exemplo, mudanças no estilo de vida, treinamento cognitivo, terapias de reabilitação). Juntas, essa intervenção inovadora deve levar a uma melhor qualidade de vida e reduzir o impacto social dessas doenças.

Doenças neurodegenerativas raras estão excluídas^[2].

As propostas devem abordar a maioria dos seguintes aspectos:

• Realizar ensaios clínicos rigorosos de fase inicial^[3] sobre a segurança e eficácia das intervenções inovadoras e seu modo de administração, garantindo coortes/tamanhos de amostra adequados com representação adequada da população de pacientes, incluindo em termos de idade, sexo e etnia.
• Através dos ensaios clínicos e, na medida do possível, de estudos adicionais, obter mais informações sobre o(s) mecanismo(s) de ação potencialmente novo(s) das terapias inovadoras e abordagens complementares. Isso poderia envolver análises de imagens (por exemplo, ressonância magnética, ultrassom, imagem nuclear), bem como assinaturas fisiológicas, moleculares, bioquímicas ou ômicas que revelem potenciais perturbações antes da intervenção e recuperação/melhora posterior, e poderia levar ao desenvolvimento de desfechos substitutos. Essa percepção deve abrir o caminho para intervenções e abordagens mais personalizadas.
• Usar e/ou desenvolver tecnologias, incluindo as digitais (por exemplo, Inteligência Artificial (generativa) - IA^[4], tecnologias vestíveis) para ajudar a implementar e monitorar a eficácia a longo prazo da(s) intervenção(ões), bem como gerenciar o distúrbio e/ou monitorar sua progressão (por exemplo, com tecnologias discretas adequadas para monitoramento de pacientes em casa e em …