Fase 1, incluindo ensaios clínicos de primeira administração em humanos para testar medicamentos guiados por biomarcadores ou intervenções de tratamento multimodal para pacientes com cancros raros ou muito raros ou subtipos de cancro

Resultado Esperado:

As propostas no âmbito deste tópico devem ter como objetivo fornecer resultados que sejam direcionados e adaptados para, e contribuam para todos os seguintes resultados esperados:

• Pacientes com cancros raros ou muito raros ou subtipos de cancro têm acesso a medicamentos guiados por biomarcadores ou intervenções de tratamento multimodal personalizados e promissores através da participação em ensaios clínicos subsequentes ou programas nacionais ou regionais de uso compassivo por autoridades de saúde;
• Investigadores, médicos, inovadores^[1], empresas startup, spin-off e spin-out, PMEs, instituições de caridade ou fundações e outros profissionais de diferentes disciplinas e setores têm acesso a tecnologia inovadora, dispositivos médicos ou medicamentos guiados por biomarcadores promissores para validação ou comercialização adicional;
• Prestadores de cuidados de saúde nacionais, decisores políticos e autoridades em regiões europeias, Estados-Membros da UE e Países Associados têm evidências precoces de segurança e eficácia para apoiar testes adicionais de medicamentos guiados por biomarcadores acessíveis ou intervenções de tratamento multimodal que beneficiem pacientes com cancros raros ou muito raros nos seus sistemas de saúde;

Âmbito:

Pacientes com cancros raros e muito raros^[2] em todos os Estados-Membros da UE e Países Associados frequentemente apresentam doença avançada devido a um diagnóstico tardio e têm acesso a poucas opções de tratamento. Consequentemente, estes pacientes geralmente têm uma sobrevida global de 5 anos inferior àqueles com cancros mais comuns e enfrentam desafios com o acesso atempado a um pequeno número de ensaios clínicos de fase 1 apropriados, apesar das boas taxas de controlo da doença^[3], para validar medicamentos guiados por biomarcadores ou intervenções de tratamento multimodal que visam a sua doença e adaptados a um cenário de cuidados de saúde de oncologia de precisão cada vez maior.

As propostas devem abordar todos os seguintes pontos:

• Quando ainda relevante e necessário, finalizar a validação pré-clínica de medicamentos promissores^[4] guiados por biomarcadores^[5], para indicações de cancro raro ou muito raro através de modelos de investigação in vivo e/ou ex vivo e/ou in silico. A reutilização de medicamentos deve ser considerada^[6]. Os dados devem ser desagregados por biologia tumoral, sexo, género, idade e outras variáveis relevantes, como medidas de estatuto socioeconómico ou etnia;
• Validar a segurança e eficácia precoces de medicamentos inovadores ou como parte de intervenções de tratamento multimodal na fase 1, incluindo em ensaios clínicos multicêntricos de primeira administração em humanos, considerando novos desenhos de ensaio^[7], para e com pacientes com cancros raros ou muito raros e os seus cuidadores/famílias;
• Os objetivos primários e secundários do(s) ensaio(s) clínico(s) devem apoiar a segurança, eficácia e resultados relatados pelos pacientes. Tais objetivos devem ser definidos em conjunto com os pacientes e os seus cuidadores através de investigação que estimule a inovação social e apoie o envolvimento do utilizador final utilizando modelos de investigação participativa.
• Todos os conjuntos de dados produzidos devem ser descritos com registos de metadados no catálogo de conjuntos de dados da UE do Espaço Europeu de Dados de Saúde, enquanto todas as ferramentas e modelos devem aproveitar as atuais infraestruturas de investigação europeias, devem seguir os princípios da ciência aberta e ser disponibilizados através da futura plataforma UNCAN.eu;
• Os candidatos devem incluir prova de aconselhamento de reguladores sobre o desenho do(s) ensaio(s) clínico(s), incluir uma mistura apropriada de partes interessadas de várias disciplinas e autoridades de saúde regionais e nacionais, e fornecer detalhes do(s) estudo(s) clínico(s) no anexo dedicado utilizando o modelo fornecido no sistema de submissão;

As propostas bem-sucedidas serão convidadas a juntar-se ao cluster 'Diagnóstico e tratamento' para a Missão Europeia do Cancro^[8] e devem incluir um orçamento para networking, participação em reuniões e atividades conjuntas^[9]. A Comissão irá…