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🏛 GRANTS_GOV · 📍 US
Não especificada
6/11/2024
7/1/2028
Saúde / Segurança de Renda e Serviços Sociais
O objetivo desta Notificação de Oportunidade de Financiamento (NOFO) incentiva aplicações que expandirão o conhecimento da história natural de distúrbios que atualmente são, ou podem se tornar, parte dos programas estaduais de triagem neonatal. Uma compreensão abrangente da história natural de uma condição é necessária para facilitar intervenções apropriadas para bebês identificados pela triagem neonatal. A caracterização da sequência e do momento do desenvolvimento dos sintomas fornece informações cruciais para o desenvolvimento de tratamentos direcionados e apropriados para a idade e para o estabelecimento de uma linha de base contra a qual avaliar novas intervenções. Além disso, para algumas condições, o estabelecimento de correlações genótipo-fenótipo pode facilitar a previsão do curso clínico; para outras, a identificação de fatores genéticos, epigenéticos ou ambientais modificadores pode aumentar a compreensão dos resultados clínicos. Dados abrangentes sobre a história natural de uma condição facilitarão a capacidade do campo de: 1) identificar os mecanismos biológicos subjacentes; 2) compreender a heterogeneidade genética e clínica e a expressão fenotípica da condição; 3) melhorar a precisão diagnóstica; 4) facilitar ensaios clínicos fornecendo dados abrangentes de história natural; 5) prevenir, gerenciar e tratar sintomas e complicações da condição; 6) fornecer a médicos e famílias o apoio necessário e informações preditivas sobre a condição; e 7) estabelecer sistemas de coleta de dados ou registros de pacientes para coletar longitudina…