Parceria Europeia sobre Doenças Raras (ERDERA) (Fase 2)

Resultado Esperado:

Este tópico visa apoiar atividades que possibilitem ou contribuam para um ou vários impactos esperados do destino “Combater doenças e reduzir a carga de doenças”. Para esse fim, as propostas sob este tópico devem visar a entrega de resultados que sejam direcionados, adaptados e que contribuam para todos os seguintes resultados esperados:

• A UE é reforçada como um impulsionador internacionalmente reconhecido de investigação e inovação em Doenças Raras (RD) e, com isso, contribui substancialmente para o alcance dos Objetivos de Desenvolvimento Sustentável relacionados com doenças raras.
• Os financiadores de investigação alinham, adotam e implementam as suas políticas de investigação em RD, permitindo a geração e tradução ideal de conhecimento em produtos e intervenções de saúde significativos que respondam às necessidades das pessoas que vivem com uma doença rara em toda a Europa e globalmente.
• A comunidade de investigação em RD em geral beneficia e utiliza um quadro de conhecimento abrangente melhorado e o acesso e análise de dados FAIR transfronteiriços, incluindo registos de doenças raras, integrando as infraestruturas de dados e de informação da UE, nacionais/regionais para melhorar a investigação translacional.
• As pessoas que vivem com uma doença rara, incluindo aquelas de comunidades sub-representadas, beneficiam de um acesso mais oportuno e equitativo a cuidados de saúde inovadores, sustentáveis e de alta qualidade, incluindo novos diagnósticos e tratamentos, tendo em conta sistemas de investigação e de cuidados de saúde altamente integrados.
• Investigadores, inovadores — bem como pessoas que vivem com uma doença rara e os seus defensores (como co-criadores) — constituem e operam efetivamente num ecossistema integrado de investigação e inovação para fornecer diagnósticos e tratamentos de custo-eficácia.
• Atores públicos e privados, incluindo a sociedade civil (por exemplo, Organizações Não Governamentais, instituições de caridade), estabelecem colaborações de múltiplas partes interessadas coordenadas e eficientes a nível da UE e nacional (incluindo regional), permitindo uma investigação clínica mais eficaz, por exemplo, visando taxas de sucesso melhoradas no desenvolvimento terapêutico.

Âmbito:

Este tópico visa uma ação ao abrigo do Artigo 24(2) do Regulamento HE com o objetivo de adicionar atividades adicionais a acordos de subvenção existentes, juntamente com parceiros adicionais (se relevante) que realizariam essas atividades. A atribuição de uma subvenção para continuar a parceria de acordo com esta chamada deve basear-se numa proposta submetida pelo coordenador do consórcio financiado ao abrigo do tópico HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01: “European Partnership on Rare Diseases” e as atividades adicionais (que podem incluir parceiros adicionais) a serem financiadas pela subvenção devem estar sujeitas a uma avaliação. Tendo em conta que a presente ação é uma continuação do tópico HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01: “European Partnership on Rare Diseases” e prevê uma alteração a um acordo de subvenção existente, a proposta deve apresentar as atividades adicionais (incluindo parceiros adicionais) a serem cobertas pela atribuição principalmente em termos de revisões do acordo de subvenção. A ação existente, a “European Rare Diseases Research Alliance” (ERDERA) só pode ser razoavelmente melhorada e alargada com base no consórcio existente, uma vez que o quadro cofinanciado estabelecido não pode ser simplesmente substituído sem uma interrupção significativa, dada a experiência de alta qualidade e longo prazo e a ampla cobertura dos beneficiários que compõem este consórcio.

A proposta deve, portanto, apresentar as atividades adicionais específicas (incluindo, se relevante, parceiros adicionais) previstas para a segunda prestação da parceria. A parceria deve continuar a contribuir para as prioridades da comunicação “On effective, accessible and resilient health systems” (COM(2014) 215 final), a “Communication from the Commission on enabling the digital transformation of health and…