Europäische Partnerschaft für seltene Krankheiten (ERDERA) (Phase 2)

Erwartetes Ergebnis:

Dieses Thema zielt darauf ab, Aktivitäten zu unterstützen, die zu einem oder mehreren erwarteten Auswirkungen des Ziels „Bekämpfung von Krankheiten und Verringerung der Krankheitslast“ beitragen oder diese ermöglichen. Zu diesem Zweck sollten Vorschläge im Rahmen dieses Themas darauf abzielen, Ergebnisse zu liefern, die auf alle folgenden erwarteten Ergebnisse ausgerichtet, zugeschnitten und dazu beitragen:

• Die EU wird als international anerkannter Motor für Forschung und Innovation im Bereich seltener Krankheiten (RD) gestärkt und trägt dadurch wesentlich zur Erreichung der Ziele für nachhaltige Entwicklung im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten bei.
• Forschungsförderer richten ihre RD-Forschungspolitiken aus, übernehmen und implementieren sie, um die optimale Generierung und Umsetzung von Wissen in sinnvolle Gesundheitsprodukte und -interventionen zu ermöglichen, die den Bedürfnissen von Menschen mit einer seltenen Krankheit in ganz Europa und weltweit entsprechen.
• Die RD-Forschungsgemeinschaft profitiert von einem verbesserten umfassenden Wissensrahmen und grenzüberschreitendem FAIR^[1] Datenzugang und -analyse, einschließlich Registern für seltene Krankheiten, und nutzt diesen, indem sie die EU-, nationalen/regionalen Daten- und Informationsinfrastrukturen integriert, um die translationale Forschung zu verbessern.
• Menschen mit einer seltenen Krankheit, einschließlich derer aus unterrepräsentierten Gemeinschaften, profitieren von einem zeitnaheren, gerechteren Zugang zu innovativer, nachhaltiger und hochwertiger Gesundheitsversorgung, einschließlich neuartiger Diagnosen und Behandlungen, unter Berücksichtigung hochintegrierter Forschungs- und Gesundheitssysteme.
• Forscher, Innovatoren – sowie Menschen mit einer seltenen Krankheit und ihre Fürsprecher (als Mitgestalter) – bilden effektiv ein integriertes Forschungs- und Innovationsökosystem und betreiben es, um kostengünstige Diagnosen und Behandlungen zu liefern.
• Öffentliche und private Akteure, einschließlich der Zivilgesellschaft (z. B. Nichtregierungsorganisationen, Wohltätigkeitsorganisationen), etablieren koordinierte und effiziente Multi-Stakeholder-Kooperationen auf EU- und nationaler (einschließlich regionaler) Ebene, die eine effektivere klinische Forschung ermöglichen, beispielsweise mit dem Ziel, die Erfolgsquoten der therapeutischen Entwicklung zu verbessern.

Umfang:

Dieses Thema zielt auf eine Maßnahme gemäß Artikel 24 Absatz 2 der HE-Verordnung ab, die darauf abzielt, bestehenden Fördervereinbarungen zusätzliche Aktivitäten hinzuzufügen, zusammen mit zusätzlichen Partnern (falls relevant), die diese Aktivitäten durchführen würden. Die Gewährung eines Zuschusses zur Fortsetzung der Partnerschaft gemäß dieser Ausschreibung sollte auf einem Vorschlag basieren, der vom Koordinator des Konsortiums eingereicht wird, das unter dem Thema HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01: „Europäische Partnerschaft für seltene Krankheiten“ finanziert wird, und die zusätzlichen Aktivitäten (die zusätzliche Partner umfassen können), die durch den Zuschuss finanziert werden sollen, sollten einer Bewertung unterzogen werden. Unter Berücksichtigung der Tatsache, dass die vorliegende Maßnahme eine Fortsetzung des Themas HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01: „Europäische Partnerschaft für seltene Krankheiten“ ist und eine Änderung einer bestehenden Fördervereinbarung vorsieht, sollte der Vorschlag die zusätzlichen Aktivitäten (einschließlich zusätzlicher Partner), die durch die Förderung abgedeckt werden sollen, primär in Bezug auf Überarbeitungen der Fördervereinbarung darstellen. Die bestehende Maßnahme, die „European Rare Diseases Research Alliance“ (ERDERA), kann nur sinnvoll auf der Grundlage des bestehenden Konsortiums^[2] erweitert und vergrößert werden, da der etablierte kofinanzierte Rahmen nicht einfach ohne erhebliche Störungen ersetzt werden kann, angesichts der erstklassigen, langfristigen Expertise und der breiten Abdeckung der Begünstigten, die dieses Konsortium bilden.

Der Vorschlag sollte daher die spezifischen zusätzlichen Aktivitäten (einschließlich, falls relevant, zusätzlicher Partner) darstellen, die für die zweite Phase der Partnerschaft vorgesehen sind. Die Partnerschaft sollte weiterhin zu den Prioritäten der Mitteilung „Für wirksame, zugängliche und widerstandsfähige Gesundheitssysteme“ (COM(2014) 215 final)^[3], der „Mitteilung der Kommission zur Ermöglichung der digitalen Transformation von Gesundheit und…