Klinische Studien zur Weiterentwicklung innovativer Interventionen für neurodegenerative Erkrankungen

Erwartetes Ergebnis:

Dieses Thema zielt darauf ab, Aktivitäten zu unterstützen, die zu einem oder mehreren erwarteten Auswirkungen des Ziels „Bekämpfung von Krankheiten und Verringerung der Krankheitslast“ beitragen oder diese ermöglichen. Zu diesem Zweck sollten Vorschläge im Rahmen dieses Themas darauf abzielen, Ergebnisse zu liefern, die auf alle folgenden erwarteten Ergebnisse ausgerichtet sind, auf diese zugeschnitten sind und zu diesen beitragen:

• Die wissenschaftlichen und klinischen Gemeinschaften nutzen effektiv modernstes Wissen, Daten, Technologien, Werkzeuge, Methoden, Best Practices und Schulungen, um die Entwicklung innovativer Interventionen für effektivere Behandlungen neurodegenerativer Erkrankungen zu untermauern und zu ergänzen.
• Die wissenschaftlichen und klinischen Gemeinschaften profitieren vom Austausch von Daten, Wissen und Best Practices und stärken dadurch ihre Zusammenarbeit in der EU, den assoziierten Ländern und darüber hinaus.
• Die wissenschaftlichen und klinischen Gemeinschaften nutzen relevante Datenbanken umfassend und/oder integrieren sie in bestehende Infrastrukturen zur Speicherung und zum Austausch gesammelter Daten gemäß den FAIR^[1]-Prinzipien, wodurch die weitere Nutzung der Daten gefördert wird.
• Politische Entscheidungsträger, Geldgeber, wissenschaftliche und klinische Gemeinschaften, Patientenorganisationen, Regulierungsbehörden und andere relevante Stellen werden über die erzielten Forschungsfortschritte und die Anforderungen für eine weit verbreitete Implementierung der innovativen therapeutischen Interventionen und komplementären Ansätze informiert.
• Patienten und Pflegekräfte werden konstruktiv in die Forschung einbezogen, um sicherzustellen, dass ihre Bedürfnisse berücksichtigt werden, mit dem Ziel, spürbar von den Interventionen zu profitieren.

Umfang:

Neurodegenerative Erkrankungen stellen eine hohe Belastung für Patienten, Pflegekräfte, Gesundheitssysteme und die Gesellschaft dar. Angesichts der Einschränkungen der derzeitigen therapeutischen Lösungen, einschließlich der Tatsache, dass sie hauptsächlich Symptome und nicht die zugrunde liegenden Ursachen behandeln und schwerwiegende Nebenwirkungen haben können, sowie der zunehmenden Prävalenz neurodegenerativer Erkrankungen in einer alternden Bevölkerung besteht ein enormer Bedarf an der Entwicklung innovativerer, sichererer und effektiverer therapeutischer Lösungen für diese Krankheiten. Um ihre Sicherheit und Wirksamkeit weiter zu verbessern, sollte die therapeutische Lösung auf der Basis eines Wirkstoffs mit einem anderen multidisziplinären Ansatz (z. B. Änderungen des Lebensstils, kognitives Training, Rehabilitationstherapien) kombiniert/ergänzt werden. Zusammen sollte diese innovative Intervention zu einer verbesserten Lebensqualität führen und die gesellschaftlichen Auswirkungen dieser Krankheiten verringern.

Seltene neurodegenerative Erkrankungen sind ausgeschlossen^[2].

Vorschläge sollten die meisten der folgenden Aspekte berücksichtigen:

• Durchführung rigoroser klinischer Studien im Frühstadium^[3] zur Sicherheit und Wirksamkeit der innovativen Interventionen und ihrer Verabreichungsart, wobei angemessene Kohorten/Stichprobengrößen mit einer angemessenen Repräsentation der Patientenpopulation, einschließlich Alter, Geschlecht und Ethnizität, sichergestellt werden.
• Durch die klinischen Studien und, soweit möglich, zusätzliche Studien, weitere Einblicke in den potenziell neuartigen Wirkmechanismus (oder die Wirkmechanismen) der innovativen Therapien und komplementären Ansätze gewinnen. Dies könnte Analysen von Bildgebungsverfahren (z. B. MRT, Ultraschall, nukleare Bildgebung) sowie physiologische, molekulare, biochemische oder Omics-Signaturen umfassen, die potenzielle Störungen vor der Intervention und die Genesung/Verbesserung danach aufzeigen, und es könnte zur Entwicklung von Surrogat-Endpunkten führen. Dieser Einblick sollte den Weg zu personalisierteren Interventionen und Ansätzen ebnen.
• Nutzung und/oder Entwicklung von Technologien, einschließlich digitaler Technologien (z. B. (generative) Künstliche Intelligenz - KI^[4], tragbare Technologien), um die langfristige Wirksamkeit der Intervention(en) zu implementieren und zu überwachen sowie die Störung zu managen und/oder ihren Verlauf zu überwachen (z. B. mit unauffälligen Technologien, die für die Patientenüberwachung zu Hause und in …