Phase 1 einschließlich First-in-Human-Studien zur Erprobung Biomarker-gesteuerter Medikamente oder multimodaler Behandlungsinterventionen für Patienten mit seltenen oder sehr seltenen Krebsarten oder Krebs-Subtypen

Erwartetes Ergebnis:

Vorschläge im Rahmen dieses Themas sollten darauf abzielen, Ergebnisse zu liefern, die auf alle der folgenden erwarteten Ergebnisse ausgerichtet und zugeschnitten sind und dazu beitragen:

• Patienten mit seltenen oder sehr seltenen Krebsarten oder Krebs-Subtypen erhalten Zugang zu maßgeschneiderten, vielversprechenden Biomarker-gesteuerten Medikamenten oder multimodalen Behandlungsinterventionen durch die Teilnahme an nachfolgenden klinischen Studien oder nationalen oder regionalen Compassionate-Use-Programmen der Gesundheitsbehörden;
• Forscher, Ärzte, Innovatoren^[1], Start-up-, Spin-off- und Spin-out-Unternehmen, KMU, Wohltätigkeitsorganisationen oder Stiftungen und andere Fachleute aus verschiedenen Disziplinen und Sektoren erhalten Zugang zu innovativer Technologie, medizinischen Geräten oder vielversprechenden Biomarker-gesteuerten Medikamenten zur weiteren Validierung oder Kommerzialisierung;
• Nationale Gesundheitsdienstleister, politische Entscheidungsträger und Behörden in europäischen Regionen, EU-Mitgliedstaaten und assoziierten Ländern erhalten frühe Sicherheits- und Wirksamkeitsnachweise, um die weitere Erprobung erschwinglicher Biomarker-gesteuerter Medikamente oder multimodaler Behandlungsinterventionen zu unterstützen, die Patienten mit seltenen oder sehr seltenen Krebsarten in ihren Gesundheitssystemen zugutekommen;

Umfang:

Patienten mit seltenen und sehr seltenen^[2] Krebsarten in den EU-Mitgliedstaaten und assoziierten Ländern weisen aufgrund einer späten Diagnose oft eine fortgeschrittene Erkrankung auf und haben Zugang zu wenigen Behandlungsoptionen. Daher haben diese Patienten typischerweise eine geringere 5-Jahres-Gesamtüberlebensrate als Patienten mit häufigeren Krebsarten und stehen vor Herausforderungen beim zeitnahen Zugang zu einer kleinen Anzahl geeigneter klinischer Phase-1-Studien, trotz guter Krankheitskontrollraten^[3], um Biomarker-gesteuerte Medikamente oder multimodale Behandlungsinterventionen zu validieren, die auf ihre Krankheit abzielen und an eine zunehmend präzise Onkologie-Gesundheitslandschaft angepasst sind.

Vorschläge sollten alle folgenden Punkte berücksichtigen:

• Sofern noch relevant und erforderlich, Abschluss der präklinischen Validierung vielversprechender^[4] Biomarker-gesteuerter Medikamente^[5] für seltene oder sehr seltene Krebsindikationen durch In-vivo- und/oder Ex-vivo- und/oder In-silico-Forschungsmodelle. Die Wiederverwendung von Medikamenten sollte in Betracht gezogen werden^[6]. Daten sollten nach Tumorbiologie, Geschlecht, Gender, Alter und anderen relevanten Variablen, wie z. B. sozioökonomischem Status oder Ethnizität, aufgeschlüsselt werden;
• Validierung der frühen Sicherheit und Wirksamkeit innovativer Medikamente oder als Teil multimodaler Behandlungsinterventionen in Phase 1, einschließlich First-in-Human-, multizentrischer klinischer Studien, unter Berücksichtigung neuer Studiendesigns^[7], für und mit Patienten mit seltenen oder sehr seltenen Krebsarten und ihren Betreuern/Familien;
• Die primären und sekundären Endpunkte der klinischen Studie(n) sollten die Sicherheit, Wirksamkeit und patientenberichteten Ergebnisse unterstützen. Solche Endpunkte sollten gemeinsam mit Patienten und ihren Betreuern durch Forschung definiert werden, die soziale Innovation stimuliert und die Einbindung der Endnutzer unter Verwendung partizipativer Forschungsmodelle unterstützt.
• Alle erzeugten Datensätze sollten mit Metadaten-Einträgen im EU-Datensatzkatalog des Europäischen Gesundheitsdatenraums beschrieben werden, während alle Tools und Modelle die Vorteile der aktuellen europäischen Forschungsinfrastrukturen nutzen, den Prinzipien der offenen Wissenschaft folgen und über die zukünftige UNCAN.eu-Plattform zur Verfügung gestellt werden sollten;
• Antragsteller sollten einen Nachweis über die Beratung durch Regulierungsbehörden zum Design der klinischen Studie(n) beifügen, eine angemessene Mischung von Interessengruppen aus verschiedenen Disziplinen sowie regionalen und nationalen Gesundheitsbehörden einbeziehen und Details der klinischen Studie(n) im dafür vorgesehenen Anhang unter Verwendung der im Einreichungssystem bereitgestellten Vorlage angeben;

Erfolgreiche Vorschläge werden gebeten, sich dem Cluster „Diagnose und Behandlung“ der EU-Krebsmission^[8] anzuschließen und sollten ein Budget für Vernetzung, Teilnahme an Treffen und gemeinsame Aktivitäten^[9] enthalten. Die Kommission wird…