Programa de Investigación de Esclerosis Lateral Amiotrófica de DoW, Premio al Desarrollo Terapéutico

Resumen: El Premio al Desarrollo Terapéutico (TDA) del Programa de Investigación de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSRP) del año fiscal 2026 (FY26) apoya la investigación que abarca desde la validación preclínica de candidatos terapéuticos hasta los estudios que permiten la solicitud de un nuevo fármaco en investigación (IND) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). Se espera que los estudios propuestos sean de naturaleza empírica y estén orientados al producto. Se recomienda encarecidamente a los solicitantes con experiencia limitada en esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que incluyan colaboradores con experiencia sustancial en los sistemas de modelos de ELA, los criterios de valoración y la fisiopatología relevantes.

Las solicitudes respaldadas por este premio deben comenzar con compuestos principales disponibles y ya deben demostrar datos de eficacia de prueba de concepto en al menos un sistema de modelo preclínico apropiado de ELA, incluidos los sistemas de modelos de animales completos y celulares.

Características distintivas: El desarrollo de biomarcadores farmacodinámicos y de compromiso del objetivo, predictivos/selectivos de cohortes y específicos del mecanismo, en paralelo al esfuerzo terapéutico principal, es un componente crítico del Premio al Desarrollo Terapéutico del ALSRP FY26. Si ya se dispone de biomarcadores específicos del mecanismo apropiados o si están actualmente en desarrollo, la forma en que los biomarcadores existentes mejorarán el diseño del ensayo, la selección de pacientes y la eficiencia o interpretación del enfoque terapéutico propuesto para la ELA debe ser evidente en la solicitud. Desarrollo de …