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🏛 GRANTS_GOV · 📍 US
Non spécifié
6/11/2024
7/1/2028
Santé / Sécurité du revenu et services sociaux
L'objectif de cet avis d'opportunité de financement (NOFO) encourage les candidatures qui élargiront les connaissances sur l'histoire naturelle des troubles qui font actuellement, ou pourraient faire, partie des programmes de dépistage néonatal à l'échelle de l'État. Une compréhension complète de l'histoire naturelle d'une condition est nécessaire pour faciliter des interventions appropriées pour les nourrissons identifiés par le dépistage néonatal. La caractérisation de la séquence et du moment du développement des symptômes fournit des informations cruciales pour développer des traitements ciblés et adaptés à l'âge et pour établir une base de référence par rapport à laquelle évaluer de nouvelles interventions. De plus, pour certaines conditions, l'établissement de corrélations génotype-phénotype peut faciliter la prédiction de l'évolution clinique ; pour d'autres, l'identification de facteurs génétiques, épigénétiques ou environnementaux modificateurs peut améliorer la compréhension des résultats cliniques. Des données complètes sur l'histoire naturelle d'une condition faciliteront la capacité du domaine à : 1) identifier les mécanismes biologiques sous-jacents ; 2) comprendre l'hétérogénéité génétique et clinique et l'expression phénotypique de la condition ; 3) améliorer la précision diagnostique ; 4) faciliter les essais cliniques en fournissant des données complètes sur l'histoire naturelle ; 5) prévenir, gérer et traiter les symptômes et les complications de la condition ; 6) fournir aux médecins et aux familles le soutien et les informations prédictives nécessaires sur la condition ; et 7) établir des systèmes de collecte de données ou des registres de patients pour collecter des données longitudinales…