Partenariato europeo sulle malattie rare (ERDERA) (Fase 2)

Risultato atteso:

Questo tema mira a sostenere attività che abilitano o contribuiscono a uno o più impatti attesi della destinazione "Contrastare le malattie e ridurre il carico delle malattie". A tal fine, le proposte nell'ambito di questo tema dovrebbero mirare a fornire risultati diretti a, su misura per e che contribuiscano a tutti i seguenti risultati attesi:

• L'UE viene rafforzata come motore riconosciuto a livello internazionale della ricerca e dell'innovazione nelle malattie rare (RD) e contribuisce così in modo sostanziale al raggiungimento degli Obiettivi di Sviluppo Sostenibile relativi alle malattie rare.
• I finanziatori della ricerca allineano, adottano e implementano le proprie politiche di ricerca sulle RD, consentendo la generazione ottimale e la traduzione della conoscenza in prodotti sanitari e interventi significativi che rispondano alle esigenze delle persone che vivono con una malattia rara in tutta Europa e a livello globale.
• La comunità di ricerca sulle RD in generale beneficia e utilizza un quadro di conoscenza completo e migliorato e l'accesso e l'analisi dei dati FAIR transfrontalieri, inclusi i registri delle malattie rare, integrando le infrastrutture di dati e informazioni dell'UE, nazionali/regionali per migliorare la ricerca traslazionale.
• Le persone che vivono con una malattia rara, comprese quelle provenienti da comunità sottorappresentate, beneficiano di un accesso più tempestivo ed equo a cure sanitarie innovative, sostenibili e di alta qualità, inclusi nuovi diagnosi e trattamenti, facendo tesoro di sistemi di ricerca e assistenza sanitaria altamente integrati.
• Ricercatori e innovatori - così come le persone che vivono con una malattia rara e i loro sostenitori (come co-creatori) - costituiscono ed operano efficacemente in un ecosistema integrato di ricerca e innovazione per fornire diagnosi e trattamenti convenienti.
• Attori pubblici e privati, incluse le organizzazioni della società civile (ad es. organizzazioni non governative, enti di beneficenza), stabiliscono collaborazioni multi-stakeholder coordinate ed efficienti a livello dell'UE e nazionale (inclusi quelli regionali), consentendo una ricerca clinica più efficace, ad esempio mirando a tassi di successo migliorati nello sviluppo terapeutico.

Ambito:

Questo tema mira a un'azione ai sensi dell'Articolo 24(2) del Regolamento HE con l'obiettivo di aggiungere attività supplementari ad accordi di sovvenzione esistenti, insieme a partner aggiuntivi (se rilevanti) che realizzino tali attività. L'assegnazione di un finanziamento per continuare la partnership in conformità con questo bando dovrebbe basarsi su una proposta presentata dal coordinatore del consorzio finanziato nell'ambito del tema HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01: “European Partnership on Rare Diseases” e le attività aggiuntive (che possono includere partner aggiuntivi) da finanziare con la sovvenzione devono essere soggette a valutazione. Tenendo conto che la presente azione è una continuazione del tema HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01: “European Partnership on Rare Diseases” e prevede un emendamento a un esistente accordo di sovvenzione, la proposta dovrebbe presentare le attività aggiuntive (inclusi i partner aggiuntivi) che saranno coperte dall'assegnazione principalmente in termini di revisioni dell'accordo di sovvenzione. L'azione esistente, la “European Rare Diseases Research Alliance” (ERDERA) può essere ragionevolmente potenziata e ampliata solo sulla base del consorzio esistente, poiché il quadro co-finanziato stabilito non può essere semplicemente sostituito senza significative interruzioni, data l'esperienza di altissima qualità e a lungo termine e l'ampia copertura dei beneficiari che compongono questo consorzio.

La proposta dovrebbe quindi presentare le specifiche attività aggiuntive (incluse, se rilevanti, le parti aggiuntive) previste per la seconda tranche della partnership. La partnership dovrebbe continuare a contribuire alle priorità della comunicazione “On effective, accessible and resilient health systems” (COM(2014) 215 final)...