Sforzi di Traslazione per Far Avanzare le Terapie Geniche per Disturbi Neurologici e Neuromuscolari Ultra-Rari (U01 - Sperimentazione Clinica Opzionale)

Descrizione

La rete Ultra-Rare Gene-Based Therapy (URGenT) supporta studi che consentono l'Investigational New Drug (IND) e attività di pianificazione per test clinici First-in-Human (FIH) di terapie basate su geni o dirette al trascritto, come oligonucleotidi e terapie geniche basate su virus, per disturbi neurologici o neuromuscolari ultra-rari. L'obiettivo di questo annuncio è accelerare lo sviluppo di un promettente candidato clinico con una solida base biologica e dati di prova di concetto (POC) dimostrati per l'approccio previsto in un sistema modello rilevante per una specifica popolazione di pazienti, verso la presentazione di un IND e l'inizio di una sperimentazione clinica.

Fonte ufficiale

Beneficiarios elegibles

• Native American tribal organizations (other than Federally recognized tribal governments)
• City or township governments
• State governments
• Special district governments
• Others (see text field entitled "Additional Information on Eligibility" for clarification)
• Private institutions of higher education
• Public and State controlled institutions of higher education
• Native American tribal governments (Federally recognized)
• Independent school districts
• For profit organizations other than small businesses
• County governments
• Small businesses
• Nonprofits having a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Nonprofits that do not have a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Public housing authorities/Indian housing authorities