Nadir veya çok nadir görülen kanserleri veya kanser alt tipleri olan hastalar için biyobelirteç odaklı ilaçları veya çok modlu tedavi müdahalelerini test etmek üzere insan üzerinde ilk klinik deneyleri içeren Faz 1

Beklenen Sonuç:

Bu başlık altındaki teklifler, aşağıdaki beklenen sonuçların tümüne yönelik ve bunlara katkıda bulunan sonuçlar sunmayı amaçlamalıdır:

• Nadir veya çok nadir görülen kanserleri veya kanser alt tipleri olan hastalar, sonraki klinik deneylere veya ulusal veya bölgesel merhametli kullanım programlarına katılım yoluyla kişiselleştirilmiş, umut vadeden biyobelirteç odaklı ilaçlara veya çok modlu tedavi müdahalelerine erişebilirler;
• Araştırmacılar, hekimler, yenilikçiler^[1], startup, spin-off ve spin-out şirketleri, KOBİ'ler, hayır kurumları veya vakıflar ve farklı disiplinlerden ve sektörlerden diğer profesyoneller, daha fazla doğrulama veya ticarileştirme için yenilikçi teknolojiye, tıbbi cihazlara veya umut vadeden biyobelirteç odaklı ilaçlara erişebilirler;
• Avrupa bölgelerindeki, AB Üye Devletlerindeki ve Ortak Ülkelerdeki ulusal sağlık hizmeti sağlayıcıları, politika yapıcılar ve yetkililer, sağlık sistemlerinde nadir veya çok nadir görülen kanserleri olan hastalara fayda sağlayan uygun fiyatlı biyobelirteç odaklı ilaçların veya çok modlu tedavi müdahalelerinin daha fazla test edilmesini desteklemek için erken güvenlik ve etkinlik kanıtlarına sahiptir;

Kapsam:

AB Üye Devletleri ve Ortak Ülkelerdeki nadir ve çok nadir^[2] kanserleri olan hastalar genellikle geç teşhis nedeniyle ileri evre hastalıkla başvururlar ve az sayıda tedavi seçeneğine erişebilirler. Bu nedenle, bu hastaların genellikle daha yaygın kanserleri olanlara göre daha düşük 5 yıllık genel sağkalım oranları vardır ve hastalıklarını hedefleyen ve giderek hassaslaşan onkoloji sağlık hizmetleri ortamına uyarlanmış biyobelirteç odaklı ilaçları veya çok modlu tedavi müdahalelerini doğrulamak için, iyi hastalık kontrol oranlarına^[3] rağmen, az sayıda uygun faz 1 klinik deneyine zamanında erişimde zorluklarla karşılaşırlar.

Teklifler aşağıdakilerin tümünü ele almalıdır:

• Hala ilgili ve gerekli olduğunda, nadir veya çok nadir kanser endikasyonları için umut vadeden^[4] biyobelirteç odaklı ilaçların^[5] preklinik doğrulamasını in vivo ve/veya ex vivo ve/veya in silico araştırma modelleri aracılığıyla tamamlamak. İlaç yeniden konumlandırması dikkate alınmalıdır^[6]. Veriler, tümör biyolojisi, cinsiyet, yaş ve sosyo-ekonomik durum veya etnik köken gibi diğer ilgili değişkenlere göre ayrıştırılmalıdır;
• Nadir veya çok nadir kanserleri olan hastalar ve onların bakıcıları/aileleri için yeni deney tasarımlarını^[7] dikkate alarak, insan üzerinde ilk deneyler de dahil olmak üzere, faz 1'de yenilikçi ilaçların veya çok modlu tedavi müdahalelerinin bir parçası olarak erken güvenlik ve etkinliğini doğrulamak;
• Klinik deney(ler)in birincil ve ikincil son noktaları, güvenlik, etkinlik ve hasta tarafından bildirilen sonuçları desteklemelidir. Bu son noktalar, sosyal yeniliği teşvik eden ve katılımcı araştırma modelleri kullanarak son kullanıcı katılımını destekleyen araştırmalar aracılığıyla hastalar ve bakıcıları ile birlikte tanımlanmalıdır.
• Üretilen tüm veri kümeleri, Avrupa Sağlık Veri Alanı'nın AB veri kümesi kataloğunda meta veri kayıtları ile tanımlanmalı, tüm araçlar ve modeller mevcut Avrupa araştırma altyapılarından yararlanmalı, açık bilim ilkelerini takip etmeli ve gelecekteki UNCAN.eu platformu aracılığıyla erişilebilir hale getirilmelidir;
• Başvuru sahipleri, klinik deney(ler)in tasarımı hakkında düzenleyicilerden alınan tavsiyelerin kanıtını eklemeli, çeşitli disiplinlerden ve bölgesel ve ulusal sağlık otoritelerinden uygun bir paydaş karışımını içermeli ve sunum sisteminde sağlanan şablonu kullanarak özel ekte klinik çalışma(lar)ın ayrıntılarını sağlamalıdır;

Başarılı tekliflerin AB Kanser Misyonu^[8] için 'Teşhis ve tedavi' kümesine katılması istenecektir ve ağ oluşturma, toplantılara katılım ve ortak faaliyetler^[9] için bir bütçe içermelidir. Komisyon...