Nörodejeneratif hastalıklar için yenilikçi müdahaleleri geliştirmeye yönelik klinik araştırmalar

Beklenen Sonuç:

Bu konu, "Hastalıklarla mücadele ve hastalık yükünü azaltma" hedefinin bir veya daha fazla beklenen etkisine katkıda bulunan veya bunları sağlayan faaliyetleri desteklemeyi amaçlamaktadır. Bu amaçla, bu konu kapsamındaki teklifler, aşağıdaki beklenen sonuçların tümüne yönelik, bunlara uygun ve katkıda bulunan sonuçlar sunmayı hedeflemelidir:

• Bilimsel ve klinik topluluklar, nörodejeneratif hastalıklar için daha etkili tedavilere yönelik yenilikçi müdahalelerin geliştirilmesini desteklemek ve tamamlamak için en son bilgi, veri, teknoloji, araç, yöntem, en iyi uygulamalar ve eğitimlerden etkin bir şekilde yararlanır.
• Bilimsel ve klinik topluluklar, veri, bilgi ve en iyi uygulamaların değişiminden faydalanarak AB, Ortak Ülkeler ve ötesindeki işbirliklerini güçlendirir.
• Bilimsel ve klinik topluluklar, ilgili veri tabanlarını yaygın olarak kullanır ve/veya toplanan verilerin FAIR^[1] prensiplerine göre depolanması ve paylaşılması için mevcut altyapılarla entegre eder, böylece verilerin daha fazla kullanılmasını teşvik eder.
• Politika yapıcılar, fon sağlayıcılar, bilimsel ve klinik topluluklar, hasta kuruluşları, düzenleyiciler ve diğer ilgili kurumlar, yapılan araştırma ilerlemeleri ve yenilikçi terapötik müdahalelerin ve tamamlayıcı yaklaşımların yaygın bir şekilde uygulanması için gerekenler hakkında bilgilendirilir.
• Hastalar ve bakıcılar, müdahalelerden somut olarak faydalanma amacıyla, ihtiyaçlarının karşılandığından emin olarak araştırmaya yapıcı bir şekilde dahil olurlar.

Kapsam:

Nörodejeneratif hastalıklar, hastalar, bakıcılar, sağlık sistemleri ve toplum için büyük bir yüktür. Mevcut terapötik çözümlerin sınırlılıkları (öncelikle altta yatan nedenlerden ziyade semptomları ele almaları ve ciddi yan etkileri olabilmeleri dahil) ve yaşlanan nüfusta nörodejeneratif hastalıkların artan yaygınlığı göz önüne alındığında, bu hastalıklar için daha yenilikçi, daha güvenli ve daha etkili terapötik çözümler geliştirmeye büyük bir ihtiyaç vardır. Güvenliklerini ve etkinliklerini daha da artırmak için, aktif bir maddeye dayalı terapötik çözüm, başka bir multidisipliner yaklaşımla (örn. yaşam tarzı değişiklikleri, bilişsel eğitim, rehabilitasyon terapileri) birleştirilmeli/tamamlanmalıdır. Bu yenilikçi müdahale, yaşam kalitesini iyileştirmeli ve bu hastalıkların toplumsal etkisini azaltmalıdır.

Nadir nörodejeneratif hastalıklar hariçtir^[2].

Teklifler aşağıdaki hususların çoğunu ele almalıdır:

• Yenilikçi müdahalelerin ve uygulama şekillerinin güvenliği ve etkinliği üzerine titiz erken aşama^[3] klinik araştırmalar yapmak, yaş, cinsiyet ve etnik köken açısından yeterli hasta popülasyonu temsilini içeren yeterli kohort/örneklem büyüklüklerini sağlamak.
• Klinik araştırmalar ve ek çalışmaların mümkün olduğu ölçüde, yenilikçi tedavilerin ve tamamlayıcı yaklaşımların potansiyel olarak yeni etki mekanizmaları hakkında daha fazla bilgi edinmek. Bu, görüntüleme (örn. MRI, ultrason, nükleer görüntüleme) analizlerinin yanı sıra, müdahale öncesindeki potansiyel bozuklukları ve sonrasındaki iyileşmeyi/gelişmeyi ortaya koyan fizyolojik, moleküler, biyokimyasal veya omik imzaları içerebilir ve vekil son noktaların geliştirilmesine yol açabilir. Bu içgörü, daha kişiselleştirilmiş müdahalelere ve yaklaşımlara giden yolu açmalıdır.
• Müdahale(ler)in uzun vadeli etkinliğini uygulamaya ve izlemeye yardımcı olmak, ayrıca bozukluğu yönetmek ve/veya ilerlemesini izlemek için dijital teknolojiler (örn. (üretken) Yapay Zeka - AI^[4], giyilebilir teknolojiler) dahil olmak üzere teknolojileri kullanmak ve/veya geliştirmek (örn. evde hasta izlemesi için uygun göze batmayan teknolojilerle ve ...