Réémission de la RFA-FD-22-001 - Études efficaces et innovantes sur l'histoire naturelle répondant aux besoins non satisfaits dans les maladies rares (R01 essais cliniques facultatifs)

L'objectif de cet avis d'opportunité de financement (NOFO) est de soutenir des études efficaces et innovantes sur l'histoire naturelle qui font progresser le développement de produits médicaux dans les maladies/affections rares présentant des besoins non satisfaits. Grâce au soutien d'études sur l'histoire naturelle avec des éléments de données de haute qualité et interprétables, la FDA s'attend à combler des lacunes critiques dans les connaissances, à éliminer les obstacles majeurs au progrès dans le domaine, à exercer un impact significatif et large sur une maladie rare spécifique ou plusieurs maladies rares présentant une physiopathologie similaire, et à faciliter le développement de produits pour les maladies rares.