Esforços Translacionais para Avançar Terapias Baseadas em Genes para Doenças Neurológicas e Neuromusculares Ultra-Raras (U01 - Ensaio Clínico Opcional)

Descrição

A rede Ultra-Rare Gene-Based Therapy (URGenT) apoia estudos que permitem a Investigational New Drug (IND) e atividades de planejamento para testes clínicos First-in-Human (FIH) de terapias baseadas em genes ou direcionadas a transcritos, como oligonucleotídeos e terapias gênicas baseadas em vírus, para doenças neurológicas ou neuromusculares ultra-raras. O objetivo deste anúncio é acelerar o desenvolvimento de um candidato clínico promissor com justificativa biológica robusta e dados de prova de conceito (POC) demonstrados para a abordagem pretendida em um sistema modelo relevante para uma população de pacientes especificada, visando um pedido de IND e o início de um ensaio clínico.

Fonte oficial

Beneficiarios elegibles

• Native American tribal organizations (other than Federally recognized tribal governments)
• City or township governments
• State governments
• Special district governments
• Others (see text field entitled "Additional Information on Eligibility" for clarification)
• Private institutions of higher education
• Public and State controlled institutions of higher education
• Native American tribal governments (Federally recognized)
• Independent school districts
• For profit organizations other than small businesses
• County governments
• Small businesses
• Nonprofits having a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Nonprofits that do not have a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Public housing authorities/Indian housing authorities