Partenariat européen sur les maladies rares (ERDERA) (Phase 2)

Résultat attendu :

Ce sujet vise à soutenir des activités qui permettent ou contribuent à un ou plusieurs impacts attendus de la destination « Lutter contre les maladies et réduire le fardeau des maladies ». À cette fin, les propositions relevant de ce sujet devraient viser à produire des résultats qui sont orientés vers, adaptés à et contribuant à tous les résultats attendus suivants :

• L'UE est renforcée en tant que moteur internationalement reconnu de la recherche et de l'innovation dans le domaine des maladies rares (MR) et contribue ainsi substantiellement à la réalisation des objectifs de développement durable liés aux maladies rares.
• Les bailleurs de fonds de la recherche alignent, adoptent et mettent en œuvre leurs politiques de recherche sur les MR, permettant la génération et la traduction optimales des connaissances en produits et interventions de santé significatifs répondant aux besoins des personnes atteintes d'une maladie rare en Europe et dans le monde.
• La communauté de recherche sur les MR dans son ensemble bénéficie et utilise un cadre de connaissances complet amélioré et un accès et une analyse transfrontaliers des données FAIR^[1], y compris les registres des maladies rares, en intégrant les infrastructures de données et d'information de l'UE, nationales/régionales pour améliorer la recherche translationnelle.
• Les personnes atteintes d'une maladie rare, y compris celles issues de communautés sous-représentées, bénéficient d'un accès plus rapide et équitable à des soins de santé innovants, durables et de haute qualité, y compris de nouveaux diagnostics et traitements, en tirant parti de systèmes de recherche et de soins de santé hautement intégrés.
• Les chercheurs, les innovateurs - ainsi que les personnes atteintes d'une maladie rare et leurs défenseurs (en tant que co-créateurs) - constituent et opèrent efficacement au sein d'un écosystème intégré de recherche et d'innovation pour fournir des diagnostics et des traitements rentables.
• Les acteurs publics et privés, y compris la société civile (par exemple, les organisations non gouvernementales, les associations caritatives), établissent des collaborations multipartites coordonnées et efficaces aux niveaux de l'UE et national (y compris régional), permettant une recherche clinique plus efficace, par exemple en visant à améliorer les taux de réussite du développement thérapeutique.

Portée :

Ce sujet cible une action au titre de l'article 24, paragraphe 2, du règlement HE visant à ajouter des activités supplémentaires aux conventions de subvention existantes, avec des partenaires supplémentaires (le cas échéant) qui réaliseraient ces activités. L'octroi d'une subvention pour poursuivre le partenariat conformément à cet appel devrait être basé sur une proposition soumise par le coordinateur du consortium financé au titre du sujet HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01 : « Partenariat européen sur les maladies rares » et les activités supplémentaires (qui peuvent inclure des partenaires supplémentaires) à financer par la subvention devraient faire l'objet d'une évaluation. Compte tenu du fait que la présente action est une continuation du sujet HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01 : « Partenariat européen sur les maladies rares » et prévoit un amendement à une convention de subvention existante, la proposition devrait présenter les activités supplémentaires (y compris les partenaires supplémentaires) à couvrir par l'octroi principalement en termes de révisions de la convention de subvention. L'action existante, l'« Alliance européenne de recherche sur les maladies rares » (ERDERA) ne peut raisonnablement être améliorée et élargie que sur la base du consortium existant^[2], car le cadre cofinancé établi ne peut être simplement remplacé sans perturbation significative, compte tenu de l'expertise de haute qualité, à long terme et de la large couverture des bénéficiaires composant ce consortium.

La proposition devrait donc présenter les activités supplémentaires spécifiques (y compris, le cas échéant, des partenaires supplémentaires) prévues pour la deuxième tranche du partenariat. Le partenariat devrait continuer à contribuer aux priorités de la communication « Pour des systèmes de santé efficaces, accessibles et résilients » (COM(2014) 215 final)^[3], la « Communication de la Commission sur la facilitation de la transformation numérique de la santé et…