Études de preuve de concept précliniques pour les maladies rares (R21 Essai clinique non autorisé)

Cet avis d'opportunité de financement (NOFO) fournit un financement pour mener des études d'efficacité dans un modèle préclinique établi de maladie rare afin de démontrer qu'un agent thérapeutique proposé justifie un développement ultérieur. En plus de l'efficacité préclinique, des études pharmacodynamiques et pharmacocinétiques d'accompagnement seraient soutenues. Les agents thérapeutiques comprennent les petites molécules, les produits biologiques ou les produits dérivés de la biotechnologie. L'objectif de ce NOFO est de stimuler le développement thérapeutique pour une variété de maladies rares en faisant progresser les projets jusqu'au point où ils attireraient des investissements ultérieurs soutenant le développement complet d'une demande de nouveau médicament expérimental (IND) ou la progression vers des essais cliniques dans le cas de la réaffectation ou du repositionnement.