Efforts translationnels pour faire progresser les thérapies géniques pour les maladies neurologiques et neuromusculaires ultra-rares (U01 - Essai clinique facultatif)

Description

Le réseau URGenT (Ultra-Rare Gene-Based Therapy) soutient les études permettant la demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) et les activités de planification pour les premiers essais cliniques chez l'homme (FIH) de thérapies géniques ou dirigées par l'ARN, telles que les oligonucléotides et les thérapies géniques à base virale, pour les maladies neurologiques ou neuromusculaires ultra-rares. L'objectif de cette annonce est d'accélérer le développement d'un candidat clinique prometteur avec une justification biologique solide et des données de preuve de concept (POC) démontrées pour l'approche envisagée dans un système modèle pertinent pour une population de patients spécifique, en vue d'un dépôt d'IND et du lancement d'un essai clinique.

Source officielle

Beneficiarios elegibles

• Native American tribal organizations (other than Federally recognized tribal governments)
• City or township governments
• State governments
• Special district governments
• Others (see text field entitled "Additional Information on Eligibility" for clarification)
• Private institutions of higher education
• Public and State controlled institutions of higher education
• Native American tribal governments (Federally recognized)
• Independent school districts
• For profit organizations other than small businesses
• County governments
• Small businesses
• Nonprofits having a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Nonprofits that do not have a 501(c)(3) status with the IRS, other than institutions of higher education
• Public housing authorities/Indian housing authorities