Essais cliniques pour faire progresser les interventions innovantes pour les maladies neurodégénératives

Résultat attendu :

Ce sujet vise à soutenir des activités qui permettent ou contribuent à un ou plusieurs impacts attendus de la destination « Lutter contre les maladies et réduire le fardeau des maladies ». À cette fin, les propositions relevant de ce sujet devraient viser à produire des résultats qui sont orientés vers, adaptés à et contribuant à tous les résultats attendus suivants :

• Les communautés scientifiques et cliniques utilisent efficacement les connaissances, les données, les technologies, les outils, les méthodes, les meilleures pratiques et les formations de pointe pour étayer et compléter le développement d'interventions innovantes visant des traitements plus efficaces pour les maladies neurodégénératives.
• Les communautés scientifiques et cliniques bénéficient de l'échange de données, de connaissances et de meilleures pratiques, renforçant ainsi leur collaboration dans l'UE, les pays associés et au-delà.
• Les communautés scientifiques et cliniques utilisent largement les bases de données pertinentes et/ou les intègrent aux infrastructures existantes pour le stockage et le partage des données collectées selon les principes FAIR^[1], encourageant ainsi une utilisation accrue des données.
• Les décideurs politiques, les bailleurs de fonds, les communautés scientifiques et cliniques, les organisations de patients, les régulateurs et d'autres organismes pertinents sont informés des progrès de la recherche et des exigences pour une mise en œuvre généralisée des interventions thérapeutiques innovantes et des approches complémentaires.
• Les patients et les soignants sont engagés de manière constructive dans la recherche, garantissant que leurs besoins sont satisfaits, dans le but de bénéficier concrètement des interventions.

Portée :

Les maladies neurodégénératives représentent un lourd fardeau pour les patients, les soignants, les systèmes de santé et la société. Compte tenu des limites des solutions thérapeutiques actuelles, notamment le fait qu'elles traitent principalement les symptômes plutôt que les causes sous-jacentes et qu'elles peuvent avoir des effets secondaires graves, ainsi que de la prévalence croissante des maladies neurodégénératives dans une population vieillissante, il est urgent de développer des solutions thérapeutiques plus innovantes, plus sûres et plus efficaces pour ces maladies. Pour améliorer encore leur sécurité et leur efficacité, la solution thérapeutique basée sur une substance active devrait être combinée/complétée par une autre approche multidisciplinaire (par exemple, changements de mode de vie, entraînement cognitif, thérapies de réadaptation). Ensemble, cette intervention innovante devrait conduire à une amélioration de la qualité de vie et réduire l'impact sociétal de ces maladies.

Les maladies neurodégénératives rares sont exclues^[2].

Les propositions devraient aborder la plupart des aspects suivants :

• Mener des essais cliniques rigoureux de phase précoce^[3] sur la sécurité et l'efficacité des interventions innovantes et leur mode d'administration, en assurant des cohortes/tailles d'échantillon adéquates avec une représentation appropriée de la population de patients, y compris en termes d'âge, de sexe et d'origine ethnique.
• Grâce aux essais cliniques et dans la mesure du possible à des études supplémentaires, approfondir la compréhension des mécanismes d'action potentiellement nouveaux des thérapies innovantes et des approches complémentaires. Cela pourrait impliquer des analyses d'imagerie (par exemple, IRM, ultrasons, imagerie nucléaire), ainsi que des signatures physiologiques, moléculaires, biochimiques ou omiques révélant des perturbations potentielles avant l'intervention et la récupération/amélioration par la suite, et cela pourrait conduire au développement de critères d'évaluation de substitution. Cette compréhension devrait ouvrir la voie à des interventions et des approches plus personnalisées.
• Utiliser et/ou développer des technologies, y compris numériques (par exemple, l'intelligence artificielle (générative) - IA^[4], les technologies portables) pour aider à mettre en œuvre et à surveiller l'efficacité à long terme des interventions, ainsi qu'à gérer le trouble et/ou à surveiller sa progression (par exemple, avec des technologies discrètes adaptées à la surveillance des patients à domicile et dans…