Phase 1 comprenant des essais cliniques de première administration à l'homme pour tester des médicaments guidés par des biomarqueurs ou des interventions thérapeutiques multimodales pour les patients atteints de cancers rares ou très rares ou de sous-types de cancer

Résultat attendu :

Les propositions soumises dans le cadre de ce sujet devraient viser à fournir des résultats qui sont orientés et adaptés à, et contribuent à tous les résultats attendus suivants :

• Les patients atteints de cancers rares ou très rares ou de sous-types de cancer ont accès à des médicaments guidés par des biomarqueurs ou à des interventions thérapeutiques multimodales prometteurs et adaptés, via la participation à des essais cliniques ultérieurs ou à des programmes nationaux ou régionaux d'utilisation compassionnelle par les autorités sanitaires ;
• Les chercheurs, les médecins, les innovateurs^[1], les startups, les spin-off et les spin-out, les PME, les organisations caritatives ou les fondations et d'autres professionnels de différentes disciplines et secteurs ont accès à des technologies innovantes, des dispositifs médicaux ou des médicaments prometteurs guidés par des biomarqueurs pour une validation ou une commercialisation ultérieure ;
• Les prestataires de soins de santé nationaux, les décideurs politiques et les autorités des régions européennes, des États membres de l'UE et des pays associés disposent de preuves précoces de sécurité et d'efficacité pour soutenir la poursuite des tests de médicaments guidés par des biomarqueurs ou d'interventions thérapeutiques multimodales abordables qui bénéficient aux patients atteints de cancers rares ou très rares dans leurs systèmes de santé ;

Portée :

Les patients atteints de cancers rares et très rares^[2] dans les États membres de l'UE et les pays associés présentent souvent une maladie avancée en raison d'un diagnostic tardif et ont accès à peu d'options de traitement. Par conséquent, ces patients ont généralement une survie globale à 5 ans inférieure à celle des patients atteints de cancers plus courants et sont confrontés à des difficultés d'accès rapide à un petit nombre d'essais cliniques de phase 1 appropriés, malgré de bons taux de contrôle de la maladie^[3], pour valider des médicaments guidés par des biomarqueurs ou des interventions thérapeutiques multimodales ciblant leur maladie et adaptés à un paysage de soins de santé en oncologie de précision de plus en plus développé.

Les propositions devraient aborder tous les points suivants :

• Lorsque cela est encore pertinent et requis, finaliser la validation préclinique de médicaments prometteurs^[4] guidés par des biomarqueurs^[5], pour des indications de cancer rares ou très rares, par le biais de modèles de recherche in vivo et/ou ex vivo et/ou in silico. Le repositionnement de médicaments devrait être envisagé^[6]. Les données devraient être désagrégées par biologie tumorale, sexe, genre, âge et autres variables pertinentes, telles que les mesures du statut socio-économique ou de l'origine ethnique ;
• Valider la sécurité et l'efficacité précoces de médicaments innovants ou dans le cadre d'interventions thérapeutiques multimodales en phase 1, y compris dans des essais cliniques multicentriques de première administration à l'homme, en tenant compte de nouvelles conceptions d'essais^[7], pour et avec les patients atteints de cancers rares ou très rares et leurs soignants/familles ;
• Les critères d'évaluation primaires et secondaires de l'essai(s) clinique(s) devraient soutenir la sécurité, l'efficacité et les résultats rapportés par les patients. Ces critères d'évaluation devraient être définis avec les patients et leurs soignants par le biais de recherches qui stimulent l'innovation sociale et soutiennent l'engagement des utilisateurs finaux en utilisant des modèles de recherche participatifs.
• Tous les ensembles de données produits devraient être décrits avec des enregistrements de métadonnées dans le catalogue d'ensembles de données de l'UE de l'Espace européen des données de santé, tandis que tous les outils et modèles devraient tirer parti des infrastructures de recherche européennes actuelles, devraient suivre les principes de la science ouverte et être mis à disposition via la future plateforme UNCAN.eu ;
• Les candidats devraient inclure une preuve de l'avis des régulateurs sur la conception de l'essai(s) clinique(s), inclure un mélange approprié de parties prenantes de diverses disciplines, ainsi que des autorités sanitaires régionales et nationales, et fournir les détails de l'étude(s) clinique(s) dans l'annexe dédiée en utilisant le modèle fourni dans le système de soumission ;

Les propositions retenues seront invitées à rejoindre le cluster « Diagnostic et traitement » pour la Mission européenne contre le cancer^[8] et devraient inclure un budget pour le réseautage, la participation à des réunions et des activités conjointes^[9]. La Commission…